Gezonde Zorg

Organisatie en financiering van een kosteneffectieve,
patiënt- en zorgverlenersvriendelijke en faire gezondheidszorg
A- A A+

Vergoedingsregulering v. 4.0

Deze pagina was voorheen 'Behandelkostenmaximering' getiteld. De versienummering is doorlopend gebleven.

Inleiding en verkenning

Vergoedingsregulering is onmisbaar

Als er een medicijn ontwikkeld zou worden waarmee incidentele hoofdpijn voorkomen kan worden maar dat elke maand € 1.000 kost, dan zal niemand vinden dat dat vanuit de basisverzekering vergoed zou moeten worden. De verzekeringspremie zou immers sterk gaan stijgen, en er zijn veel goedkopere middelen. Gaat het echter om clusterhoofdpijn , een vrij zeldzame vorm die patiënten ertoe kan bewegen zelfmoord te plegen, dan wordt het een heel ander verhaal.

Als de bestaande middelen daarvoor niet werken of ernstige bijwerkingen hebben, zouden velen zelfs vinden dat dat bedrag nog een stuk hoger mag zijn. Vergoedingsregulering — het afstemmen van de vergoeding van een behandeling op de werkzaamheid en bijwerkingen, de ziektelast van de aandoening en de mate van vóórkomen ervan — is dus onmisbaar.

Vergoedingsregulering kan tevens gebruikt worden om de prijzen die de patenthoudende farmaceutische industrie (PhFI) vraagt te drukken. In de media en in beleidsstukken circuleren veel lijstjes van duurste medicijnen, welke sterk kunnen verschillen. Dat komt doordat men al dan niet de volgende zaken beschouwt of verdisconteert:

De prijzen die verderop genoemd worden zijn de prijzen per patiënt per jaar (pp/pj) in Nederland bij de gemiddelde dosering in de klinische praktijk.

De prijzen van medicijnen

Die prijzen, tegenwoordig oplopend tot tonnen euro's pp/pj, zijn zeer waarschijnlijk veel te hoog. De elementaire ontwikkeling ervan wordt namelijk meestal gedaan in academische/universitaire of andere (semi)publieke laboratoria. In ieder geval de identificatie van precieze biochemische oorzaken, en vaak ook welke soort stof die oorzaak kan bestrijden.

Waaronder de monoklonale antilichamen . Dat zijn eiwitten waaruit de medicijnen bestaan waarvan de stofnaam eindigt op -mab . Welke de hoofdmoot vormen van de nieuwe kanker- en reumamedicijnen waar de PhFI enorm veel geld voor vraagt.

Dit terwijl de winst van de mondiale FI is gestegen van $ 74 mrd in 2001 tot $ 186 mrd(!) in 2013 (omzet x 19% winst ). De FI zal stellen dat medicijnen bijdragen aan de gezonde levensverwachting, maar in Nederland steeg die in die periode slechts van 61,7 naar 64 .

Waarmee het sterk gedaalde percentage mensen dat rookt (van 33% naar 23% ), de belangrijkste enkelvoudige oorzaak van hart- en vaatziekten, kanker en (andere) longziekten, nog verrekend moet worden.

Uitgaven aan research & development

Ook blijkt uit onderzoek dat de PhFI twee maal zoveel uitgeeft aan promotie als aan research & development (R&D). Daarbij is de vraag hoeveel geld het R&D hen in werkelijkheid kost. De PhFI claimt dat dat enorm veel is ingevolge de verplichte trial phases, waarbij vele onderzoeken met duizenden patiënten nodig zouden zijn. Dat is echter een enorm overdreven voorstelling van zaken.

Zoals uit dit overzicht blijkt worden de fase III-onderzoeken, die het leeuwendeel van de benodigde patiënten vergen, in de klinische praktijken en ziekenhuizen uitgevoerd. Waar clinici (hooguit) een kleine vergoeding voor krijgen, malafide praktijken daargelaten. En proefpersonen in het geheel geen. Dan blijven de fase I- en II-onderzoeken over, maar is het ongeloofwaardig dat die zulke kapitalen zouden kosten.

De PhFI claimt dat slechts weinig medicijnen uiteindelijk toegelaten worden, en dat voor elk toegelaten medicijn er veel medicijnen staan die de fase II-trials niet doorstaan. Dat klopt op zich, maar de vraag is of de PhFI niet veel te vaak/vroeg overgaat tot fase II-trials. Dus of de fase I-onderzoeken bij proefdieren wel goed zijn.

Huub Schellekens, arts, medisch microbioloog en hoogleraar farmaceutische biotechnologie, liet zijn studenten eens literatuuronderzoek naar de ontwikkeling van nieuwe kankermedicijnen van de voorgaande 25 jaar (1). Een van de resultaten:

"Volgens een recent artikel in het wetenschappelijke tijdschrift Nature geven kankeronderzoekers onterecht de schuld aan hun proefdieren. Het artikel gaat over het Amerikaanse (concurrerende, FC) biofarmaceutische bedrijf Amgen dat in een periode van tien jaar alle 53 gemelde revolutionaire doorbraken op het gebied van kanker probeerde na te doen. De helft daarvan was in wetenschappelijke toptijdschriften gepubliceerd. (...)

Ondanks [alle] voorzorgen lukte het de wetenschappers van Amgen maar in 11% van de gevallen die wetenschappelijke doorbraken na te doen. Een onthutsend cijfer. Meestal bleken er fouten te zitten in de methoden, waren de juiste controles niet gedaan of de resultaten gebaseerd op één enkel experiment, of bleek naar fraude riekend gefoezel met statistiek of selectief shoppen in de resultaten."

Men zou denken dat de PhFI niet zou overgaan tot fase II-trials als ze weet dat de eigen dierproeven gebrekkig waren, maar diverse oorzaken kunnen tot andere beslissingen leiden. Zo kunnen de beleidsbepalers niet door hebben gehad dat ze gebrekkig waren. En er is nog de bonuscultuur, waarbij men beloond kan worden voor een stijgende aandelenwaarde, maar zelden afgerekend wordt op een naderhand weer dalende. Het is immers een bonuscultuur, geen bonus-maluscultuur.

De productiekosten

Verder voert de PhFI aan dat de productiekosten van medicijnen enorm hoog zijn, maar ook dat is een invalide argument. Dat wordt bewezen door het gegeven dat eens een patent verlopen is en de generieke farmaceutische industrie (GFI) het medicijn mag maken, de prijs ervan in snel tempo daalt. Regelmatig tot 80%, terwijl de kwaliteit ervan net zo goed is.

Weliswaar zijn recent 700 generieke middelen van de markt gehaald , maar dat was een voorzorgsmaatregel omdat er onregelmatigheden waren geconstateerd in de controleprocedures ervan: "Niet dat ze gevaarlijk zouden zijn — daar was geen enkele aanwijzing voor — maar zo zijn nu eenmaal de regels." En men kan altijd besluiten om de controles weer in Europa te laten doen. De prijs per eenheid zal daardoor zeer waarschijnlijk slechts een fractie stijgen.

Ook t.a.v. de -mab-medicijnen, vallende onder de biologicals, is vastgesteld dat de door de GFI gemaakte biosimilars net zo goed zijn .

Een andere reden waarom het meestal niet de productiekosten zijn is de affaire rond Tecfidera®. De werkzame stof daarin, dimethylfumaraat, was al gepatenteerd/geregistreerd voor psoriasis, bleek bij toeval ook een klinisch relevante werkzaamheid te hebben bij multipele sclerose, werd opnieuw gepatenteerd/geregistreerd en vervolgens in prijs vervijftienvoudigd .

De werkzaamheid van medicijnen

Tot slot bestaat er grote twijfel over de werkzaamheid van een aantal nieuwe kankermedicijnen. Uit hetzelfde artikel van Schellekens:

"Op taxol na geven al die producten een maand of twee levensverlenging. Veel kankersoorten worden steeds beter behandelbaar, maar dat komt kennelijk doordat artsen steeds beter leren omgaan met de bestaande middelen (waaronder ook chirurgie en bestraling, FC), niet doordat de farmaceutische industrie met steeds betere middelen komt."

Het dient gezegd te worden dat niet duidelijk is of het aan het artikel ten grondslag liggende literatuuronderzoek volgens de regels der kunst gedaan is, in de zin van dat alle gepubliceerde onderzoeken zijn meegenomen. En er lijkt toch echt een doorbraak te zijn op het gebied van leukemie.

Tegelijkertijd stellen ook die onderzoekers dat ze, andere kankersoorten kennelijk meegerekend, meer patiënten hebben bij wie de immunotherapie niet of onvoldoende werkt, dan patiënten waarbij het wel werkt. En dat er ongewone, ernstige bijwerkingen zijn. Die maken dat die behandeling alleen in gespecialiseerde centra kan plaatsvinden, waar patiënten door een heel team van artsen in de gaten kunnen worden gehouden.

Hervorming van het farmaceutische systeem

Regelmatig wordt gepleit voor een grondige hervorming van de PhFI tot een systeem van (geheel) publieke laboratoria, al dan niet beperkt tot universitaire/academische, waarbij de productie van de medicijnen aan de private maar veel kosteneffectievere GFI wordt aanbesteed. Dat is voor de lange termijn inderdaad dé oplossing:

  1. Men is ermee af van het sterk prijsopdrijvende patent- en registratiesysteem.
  2. Het werk van de publieke laboratoria komt geheel ten goede aan de gemeenschap.
  3. De kans op dubieuze wetenschappelijke praktijken zoals het genoemde gefoezel met statistiek wordt een stuk kleiner.
  4. Alle onderzoeksresultaten qua dierproeven worden openbaar. Dat is nu bij de onderzoeken van de PhFI regelmatig niet het geval is, waardoor andere laboratoria niet kunnen leren van mislukkingen.
  5. Men voorkomt er ook op andere gronden mee dat R&D-laboratoria hetzelfde werk doen, wat nu bij de PhFI regelmatig wel het geval is.
  6. Men kan heel eenvoudig R&D naar medicijnen voor zeldzame ziekten bevorderen.
  7. Men is ermee af van prijsopdrijvende promotie-uitgaven.

Nederland kan dat echter niet op eigen houtje doen, zelfs niet met enkele landen samen, door de volgende zaken:

  1. De PhFI bestaat voornamelijk uit multinationals, met internationale patenten.
  2. Nederland heeft te weinig financiële middelen om het gehele R&D voor alle medicijnen in publieke laboratoria te laten doen. Daarvoor zijn er veel te veel aandoeningen.
  3. Zeer hoge overgangskosten: er zou heel veel geld geïnvesteerd moeten worden in de uitbreiding/verbetering van de publieke laboratoria, wat zich pas over decennia zou uitbetalen. Tot die tijd zouden nog steeds de gepatenteerde, veel duurdere medicijnen ingekocht moeten worden.

Het zou dus een mondiale hervorming moeten worden. Daarover zou zeker wel overleg opgestart moeten worden, al was het alleen maar om de druk op te voeren op de PhFI om veel meer maatschappelijk verantwoord te gaan ondernemen. En dus de vraagprijs voor medicijnen te verlagen. Maar de hervorming zou op zijn minst decennia duren, wat veel te lang is voor de huidige c.q. aanstaande problematiek.

Commissie Medische Patenten

Zoals gezegd zou dat overleg wel opgestart moeten worden. Tevens zou een commissie van medische ethici en — uiteraard onafhankelijke — patentjuristen en farmaceutische deskundigen gevormd moeten worden. Die commissie zou onderzoek naar en aanbeveling over het huidige patenten- en registratiesysteem moeten doen. Dat systeem roept namelijk een aantal vragen op:

Ook van zo'n commissie mogen echter geen resultaten op korte termijn verwacht worden. De commissie zelf zou binnen 2 jaar met aanbevelingen en opties moeten kunnen komen, maar om die te realiseren zal op de meeste punten waarschijnlijk weer mondiale samenwerking nodig zijn.

Niet alleen kankermedicijnen...

De problematiek van extreem dure behandelingen en/of gebrekkige effectiviteit betreft niet alleen kankermedicijnen. Er zijn zelfs medicijnen die nog veel duurder zijn dan de € 100.000 pp/pj die de genoemde immunotherapie kost . Zo kost Myozyme® (alglucosidase alfa), een medicijn gebruikt bij de ziekte van Pompe, maar liefst € 400.000 tot € 700.000 pp/pj, voor resp. de niet- en wel-aangeboren vorm ervan.

Terwijl een analyse van een — en schijnbaar het enige — placebogecontroleerd(e) onderzoek gepubliceerd in 2010 en (overige) Nederlandse klinische data vond dat daar 40 jaar(!) lang mee behandeld zou moeten worden, voor slechts twee jaar(!) levensverlenging, zonder dat de kwaliteit van leven erdoor verbetert (4)!

Medicijnprijzen zijn ook extreem hoog voor bepaalde nieraandoeningen (Soliris® [eculizumab, € 315.000 pp/pj {5}]) en voor de ziekte van Gaucher (€ 220.000 tot € 280.000 pp/pj [6]). En dat is nog maar het topje van de ijsberg. Het is niet gezegd dat die medicijnen niet meer vergoed zouden moeten worden, maar de vraag is uiteraard wel of die prijzen in verhouding staan tot de beschreven vergoedingsreguleringsnormen.

...en niet alleen medicijnen

Verder betreft het vraagstuk ook andere behandelingen dan alleen met medicijnen. Zo maakt de richtlijn bij de taaislijmziekte (mucoviscidose/cystic fybrosis) t.a.v. longtransplantatie nog steeds geen onderscheid tussen kinderen en volwassen (2, blz. 36). Terwijl een grootschalig multicenter-onderzoek in 2007 vond dat dat in minder dan 1% van de geopereerde kinderen een levensverlengend effect had (3).

Weliswaar konden de onderzoekers geen kwaliteit van leven beoordelen omdat die niet of te weinig gemeten was, maar met een mediane (± gemiddelde) postoperatieve levensverwachting van 3,5 jaar is het zeer onwaarschijnlijk dat die wezenlijk verbeterde. Een longtransplantatie is immers een zeer zware operatie, die gepaard gaat met een lange ziekenhuisopname en een hele serie onderzoeken en voorbereidingen. Plus zware medicijnen om afstoting te voorkomen, met al hun bijwerkingen.

Wel zal de berekening van acceptabele medicijnkosten wezenlijk anders zijn, omdat de prijs per behandeling waarbij persoonlijke vaardigheid de grootste rol speelt, zoals een operatie, niet sterk afneemt als het aantal behandelingen toeneemt. De productieprijs per behandeleenheid neemt dus niet sterk af bij toenemende productie. Hetgeen wel het geval is bij medicijnen, in ieder geval bij de huidige.

Richtlijnen en kosteneffectiviteit

Het politieke beleid is dat als een behandeling is opgenomen in een medische richtlijn ze geheel vergoed moet worden, tenzij de overheid op basis van kosteneffectiviteitsonderzoek heeft bepaald dat ze niet (geheel) vergoed mag worden door de zorgverzekeraars.

Dat is een goed systeem, omdat men niet van clinici mag verlangen dat die zelf moeten beslissen over de kosteneffectiviteit. Dat zou willekeur en grote spanningen in de klinische praktijk met zich meebrengen. Aan de ander kant is het, zoals inmiddels duidelijk zal zijn, wel nodig dat de overheid daar literatuuronderzoek naar laat doen en er (betere) regels voor opstelt.

Grillige regelgeving

Zulk onderzoek plus de regelgeving vormen samen de vergoedingsregulering. De huidige regelgeving is echter uitermate grillig. Zo is ten aanzien van reumapatiënten bepaald dat fysiotherapie voor hen niet meer onbeperkt vergoed wordt. Daar zijn wellicht valide en wegende redenen in de literatuur voor gevonden, maar dat staat in schril contrast tot de vergoeding van het al genoemde Myozyme®.

Daarvan is door de politiek bepaald dat het wel onbeperkt vergoed moet blijven worden, ook bij de niet-aangeboren vorm van de ziekte van Pompe. Terwijl het College voor Zorgverzekeringen (CvZ, opgegaan in het Zorginstituut Nederland), een van literatuuronderzoeksinstituten van de overheid, duidelijk bewijs vond dat het per saldo in het geheel niet werkt.

De kwaliteit van leven (gemeten met een van de beste vragenlijsten, de SF-36) verbetert er niet door. En zoals al gesteld moet er waarschijnlijk 40 jaar mee behandeld worden voor twee jaar levensverlenging. Het CvZ adviseerde dan ook om dat bij die vorm niet langer te vergoeden, maar de politiek heeft dat advies volledig genegeerd.

De regelgeving moet dus zelf ook logisch en fair worden. Daartoe dient de verderop beschreven berekeningsformule. Men vraagt zich echter af waarom een medicijn als Myozyme® voor de niet-aangeboren vorm van de ziekte van Pompe überhaupt ooit toegelaten/geregistreerd is.

Er dienen kennelijk dus ook betere regels te komen of gehanteerd te worden voor hoe wetenschappelijk onderzoek beoordeeld dient te worden. En om de berekeningsformule goed te begrijpen dienen een paar beoordelingszaken wellicht verduidelijkt te worden. Derhalve eerst een toelichting daarop.

Beoordeling van onderzoek

Twee typen kwaliteitscriteria

Bij de beoordeling van wetenschappelijk onderzoek moet onderscheid gemaakt worden tussen de zogeheten interne en externe validiteit. De interne validiteit betreft de vraag of het onderzoek op zichzelf goed is opgezet en uitgevoerd, en de data op een deugdelijke manier statistisch zijn verwerkt. Daarvoor zijn (ook) kwaliteitscriteria opgesteld. Een lijst daarvan is te vinden op Wetenschappelijk onderzoek.

De externe validiteit betreft de vraag of het onderzoek zaken onderzocht/gemeten heeft die voldoende inzicht en zekerheid geven. In het bijzonder zijn dan belangrijk welke uitkomstmaten gebruikt zijn, hoe lang de follow-up-periode van het onderzoek is en of alle mogelijk verschillende typen patiënten onderdeel uitmaakten van de patiëntengroep.

De uitkomstmaten in onderzoek

In onderzoek worden regelmatig alleen biotechnische uitkomstmaten gebruikt, wordt daarin inderdaad zelfs selectief geshopt — wat overigens niet uniek is voor onderzoekers van de PhFI. Om dat te verbeteren zouden de (para)medische beroepsverenigingen moeten definiëren welke uitkomstmaten gebruikt dienen te zijn.

Eén uitkomstmaat zou altijd de kwaliteit van leven (KvL) moeten zijn, omdat o.a. daarin ook de bijwerkingen tot uiting komen. Bij zaken die nog geen symptomen hoeven te geven, zoals een te hoog cholesterolgehalte of te hoge bloeddruk, zou de KvL samen met de biotechnische hoofduitkomstmaat genomen moeten worden (zie ook verder).

Meting van de kwaliteit van leven

Voor de diverse opties om de KvL te meten en een uitleg van de hiernavolgende afkortingen, zie blz. 27-29 van dit document . Daarbij heeft echter een indirect kwantificerende methode zoals de SF-36 de voorkeur boven een direct kwantificerende zoals de VAS.

De reden daarvan is dat er rolstoelgebonden mensen zijn die hun handicap geaccepteerd hebben, er goed mee kunnen omgaan, al dan niet met materiële aanpassingen, en derhalve hun KvL als goed zouden waarderen op de VAS.

Dat zou inhouden dat er voor hen weinig ruimte zou zijn voor KvL-verbetering. Als er echter een behandeling ontwikkeld wordt die hen weer doet laten lopen, zal hun KvL toch sterk verbeteren. Die verbetering komt veel beter tot uiting indien men de SF-36 gebruikt.

Ook bij aandoeningen/patiënten waarbij er voorafgaand aan de behandeling nog geen sprake is van verlaagde KvL — een patiënte waarbij bij bevolkingsonderzoek een borsttumor ontdekt wordt hoeft daar voor de behandeling nog helemaal geen last te hebben — zou men de KvL bij/na de behandeling moeten meten. Door als prétherapeutische KvL 0 aan te houden, want niet behandelen betekent overlijden op afzienbare termijn, kan men toch de invloed op de KvL berekenen.

Alternatieven voor de kwaliteit van leven

Bij onderzoek naar de effectiviteit van orthopedische operaties worden veelal aandoeningsspecifieke ziektelastvragenlijsten gebruikt zijn, regelmatig disability questionnaires geheten. Die zouden als equivalent van de KvL-vragenlijsten gebruikt kunnen worden, omdat de eventuele bijwerkingen van de operatie, zoals een beschadigde zenuw bij een herniaoperatie, tot uiting komen in de questionnaire.

De scores daarvan dienen dan omgerekend te worden naar een KvL-score. Nieuwe onderzoeken zouden echter altijd (ook) de KvL moeten meten, omdat er ook bijwerkingen kunnen zijn die niet tot uiting komen in de questionnaire.

Soms wordt in onderzoeken uitgevraagd of patiënten de ondergane behandeling zouden aanbevelen bij anderen met dezelfde aandoening. Dat mag echter niet gezien worden als equivalent van de KvL-meting. Dat is namelijk medeafhankelijk van de meer secundaire gang van zaken in de kliniek of het ziekenhuis waar de behandeling ondergaan is.

Dat valt onder de consumenttevredenheid, maar dat is — in de curatieve zorg — geen vervanging voor de effectiviteit van behandelingsmethoden.

De lengte van de follow-up-periode

Voor de lengte van de follow-up-periode zijn geen standaardregels op te stellen omdat dat afhangt van de aandoening. Die lengtes zouden per aandoening en per behandelingstype moeten worden vastgesteld, in het driehoeksoverleg tussen beroepsverenigingen, zorgverzekeraars en terzake kundige vertegenwoordigers van patiëntenverenigingen.

Wel kan als algemene regel gesteld worden dat des te duurder een behandeling en des te onzekerder de effecten op de lange termijn, des te langer het zou moeten duren voordat de behandeling toegelaten of (geheel) vergoed wordt. Ingeval van medicijnen zouden de fabrikanten ervan de middelen dan tegen een omgekeerd evenredige prijs ter beschikking moeten stellen. Dat valt immers onder de R&D-kosten.

De grootte van de patiëntengroep

Patiëntengroepen in onderzoeken dienen zeer groot te zijn als het gaat om: A) behandelingen waarvan de (bij)werking sterk kan variëren tussen (type) patiënten, of B) patiënten met grote verschillen in de pathologie-indicatoren (KvL en biotechnische indicatoren) bij aanvang van het onderzoek.

Zonder dat kunnen de groepen kleiner zijn. Er zijn statistische methoden om voor kleinere variaties te corrigeren, dan wel te bezien of een onderzoeksresultaat voldoende vrij van de toevalsfactor is — de statistische significantie. Men lette er echter op dat statistische significantie niet veel zegt over het klinische effect, de klinische relevantie genoemd.

Het is zelfs zo dat des te groter de patiëntengroep, des te kleiner het effect hoeft te zijn om toch statistisch significant te zijn. Het gaat dus ook om het absolute effect, wat tezamen met de statistische significantie wel iets zegt over de klinische relevantie.

Literatuurreviewers weten dit, maar clinici realiseren zich dit niet altijd. Verder wordt er soms misbruik van gemaakt door belanghebbenden.

Volledigheid is belangrijk

Over het algemeen geldt de regel, uitgaande van kwalitatief goede onderzoeken, dat:

het medisch-wetenschappelijke bewijs sterk is, althans voor de vraag waar het literatuuronderzoek zich precies op richt.

Uiteraard is het dan belangrijk dat alle publiceerde onderzoeken (van het gezochte type) worden meegenomen in de review. Soms wordt voor het zoeken naar die onderzoeken alleen gebruik gemaakt van PubMed , omdat dat verreweg de grootste database is en gedacht wordt dat die feilloos is. Maar dat is niet zo.

Als men in PubMed zoekt op pompe alglucosidase alfa en linksboven 'Clinical Trials' aanklikt, waarmee ook placebogecontroleerde randomized clinical trials getoond dienen te worden, wordt het onderzoek waar het CvZ zich deels op baseerde inzake Myzome® niet getoond. Terwijl andere clinical trials wel getoond worden.

Daarvoor dient men te zoeken op pompe disease alglucosidase alfa. Dat is zeer onlogisch want dat is een specifiekere zoekzin, en des te specifieker, des te minder resultaten men moet krijgen. Hoe dat mogelijk is is niet duidelijk, maar PubMed is dus niet feilloos. Regels om alle relevante onderzoeken te vinden zijn in dit licht moeilijk te geven, maar duidelijk is wel dat goed literatuuronderzoek doen een vak apart is.

Behandelkostenmaximum berekenen

De QALY-prijs

Voor de vergoedingsregulering is het nodig om een maximumprijs voor behandelingen vast te stellen. Die maximumprijs dient, zoals inmiddels duidelijk zal zijn, afhankelijk te zijn van:

Om maximumprijzen te kunnen berekenen is het echter ook nodig om een prijs vast te stellen die de gemeenschap — als uiteindelijke zorgfinanciers — over heeft voor een jaar levensverlenging van een patiënt, c.q. het in dat jaar herstellen van de KvL naar een acceptabel niveau. Dat klinkt misschien cru, maar dat is onvermijdelijk.

De rekeneenheid die daarvoor gehanteerd wordt is een quality-adjusted life year (QALY). 1 QALY is 1 jaar levensverlenging bij 100% KvL. Een half jaar bij 100% KvL is een halve QALY, net als een heel jaar bij (gelijkblijvende) 50% KvL. Het herstellen van de KvL in een heel jaar van 0% naar 100% geldt ook als 1 QALY.

Zonder QALY-bedrag kan geen enkele berekening gemaakt worden. Veel mensen, ook politici, weigeren desondanks om zich uit te spreken over dat bedrag, willen zelfs het QALY-principe niet aanvaarden. Men voert dan aan dat aan een menselijk leven geen prijskaartje gehangen mag worden. Meestal is dat argument echter gebaseerd op onbekendheid met de materie of angst voor stemmenverlies.

De rekenmethode zal evenwel zeer inzichtelijk en tamelijk eenvoudig blijken te zijn, en politieke partijen kunnen zelf het QALY-bedrag naar believen verhogen of verlagen. De methode biedt dus duidelijkheid, controle en alle ruimte voor de eigen politieke overtuiging.

De (overige) variabelen

Er zijn vijf variabelen:

  1. Wat een QALY mag kosten.
  2. De kans op overleven bij behandeling.
  3. Het aantal bijkomende levensjaren bij overleven.
  4. De kwaliteit van leven (KvL).
  5. Indien van toepassing: de mate waarin een aandoening vóórkomt (i.c. de incidentie ).

Ter toelichting daarop:

De formule

De formule zelf is zeer eenvoudig: A x B x C x D (x E), en geeft als uitkomst wat alle zorgkosten voor die aandoening over de bijkomende levensjaren opgeteld zouden mogen bedragen. Inclusief o.a. de kosten voor het behandelen van bijwerkingen.

Voor medicijnen dient de incidentie (E) wel, maar voor bijv. operaties niet meegerekend te worden. Immers, voor operaties geldt niet dat de productiekostprijs per eenheid veel lager wordt als de productie toeneemt, wat bij de huidige medicijnen heel duidelijk wel het geval is.

Rekenvoorbeelden

Er is een berekeningsapp beschikbaar waarmee men zelfgekozen waarden kan invoeren en de onderstaande rekenvoorbeelden kan controleren. Bij de rekenvoorbeelden wordt uitgegaan van:

De totale medicijnkosten voor een pasgeboren baby met een zeer weinig voorkomende aandoening (1/1 mln, Icf = 1) zouden dan in totaal € 11,5 mln mogen bedragen. Waarbij nogmaals opgemerkt dat het gaat om de kosten voor die aandoening, zodat meer hier niet haalbaar is, gezien dat de zorgpremie betaalbaar moet blijven. Hoe emotioneel het verlies van een kind ook zal zijn voor de meeste ouders, meer zou men in alle redelijkheid niet mogen verlangen van de gemeenschap.

Gaat het daarentegen om een aandoening die iedereen krijgt, bijv. een pandemie van een gemuteerd Spaanse griepvirus dat voor iedereen dodelijk is (Icf = 0,000.001, gem. 57,5 bijkomende levensjaren), dan komt de rekensom uit op € 5,75 per benodigde medicijndosis.

Dat moge niet veel lijken voor een aandoening die dodelijk is, maar het farmaceutische bedrijf dat er patent op zou hebben zou dan alleen al in Nederland voor dat medicijn een omzet van € 5,75 x 17 mln inwoners = € 97.750.000 draaien. Semimondiaal, uitgaande van de landen met een vergelijkbare levensstandaard als Nederland, zelfs € 4.841.500.000.

Dat is de omzet, niet de winst, welke gedrukt wordt door de productiekosten van het medicijn. Echter, zoals eerder beargumenteerd liggen over het algemeen de kosten van gepatenteerde medicijnen niet in de productiekosten.

Prijsopdrijvend effect?

In theorie kan het gebruik van de rekenmethode een prijsopdrijvend effect hebben, als farmaproducenten tot nu toe een prijs gevraagd hebben die onder de prijs met gebruik van de rekenmethode ligt. In de praktijk zou dat echter niet veel voor hoeven te komen, er van uitgaande dat PhFI nu een maximale prijs vraagt.

Daarbij is het zo dat de grootste excessen in medicijnprijzen zich voordoen bij medicijnen waarvoor geen alternatief is. Voor veel andere merkmedicijnen bestaan wel alternatieven. Daar heeft dus de marktwerking, uitgaande van goed functionerende mededingingsautoriteiten, een prijsregulerend effect.

Verder kan een prijsopdrijvend effect bestreden worden door op Europees niveau de vraagprijzen uit te wisselen, of zelfs op Europees niveau in te kopen. Het is dan aan de individuele Europese landen om te bepalen of men de medicijnen wel of niet vergoed, afhankelijk van hun QALY-bedrag. Maar de inkoop zou gezamenlijk gedaan kunnen worden.

Finetuning van de berekening

De berekening zou op de volgende vijf manieren gefinetuned moeten worden. Voor de nummers 2 t/m 5 hoeft dat echter pas op termijn.

1. Verrekening van biotechnische uitkomstmaten

Als behandelingen latere problemen kunnen voorkomen, zoals medicijnen bij hoge bloeddruk en te hoog cholesterol (beiden risicofactoren voor hart- en vaatziekten), beïnvloedt dat uiteraard de kosteneffectiviteit en derhalve de prijs.

Voor het bepalen van de preventieve effecten van dergelijke medicijnen op de lange termijn wordt gebruik gemaakt van rekenmodellen. Voor die rekenmodellen is het nodig dat de KvL, de D-variabele, wordt opgesplitst in Ddirect en Dindirect. Waarbij de directe staat voor de gemeten KvL tijdens de looptijd van het onderzoek (omdat dan ook de bijwerkingen verdisconteerd worden) en de indirecte voor de geschatte invloed op de latere KvL.

Het onderling gewicht van die twee dient per (voorkomen) aandoening vastgesteld te worden.

2. De comorbiditeits-correctiefactor

Indien de rekenmethode (ook) gebruikt wordt voor bepaling van de maximale behandelkosten per individuele patiënt, dient er nog een correctiefactor bij te komen: de comorbiditeits-correctiefactor (Cmcf). Immers, een longontsteking bij een verder gezond persoon is meestal met een simpele antibioticumkuur te genezen, maar voor iemand die een verzwakt hart heeft kan daarvoor ziekenhuisopname nodig zijn.

De Cmcf dient vastgesteld te worden door de behandelaar. De redelijkheid van de vastgestelde waarde kan steekproefsgewijs gecontroleerd worden door de zorgverzekeraar. Gezien echter dat de politiek überhaupt het QALY-principe nog niet geaccepteerd heeft, is de factor nog niet opgenomen in de berekeningsapp .

3. QALM in plaats van QALY

Bij bepaalde aandoeningen zou er, ten behoeve van het begrip en derhalve de gedragenheid, in plaats van QALY gerekend moeten worden met quality-adjusted life month (QALM). Er zijn er immers die geen blijvende KvL-vermindering hoeven te veroorzaken maar wel een wezenlijke tijdelijke KvL-vermindering, zoals een gebroken been.

Ingeval van aandoeningen die wel leiden tot blijvende KvL-vermindering zou het QALM-bedrag dan uiteraard weer met 12 vermenigvuldigd moeten worden. Ook deze finetuning kan echter later nog gedaan worden, omdat de aandacht in eerste instantie zal (moeten) uitgaan naar de behandeling van de aandoeningen die een blijvende KvL-vermindering veroorzaken.

4. Verrekening van de discontovoet

De formule dient mogelijk in zijn algemeenheid gefinetuned te worden vanwege de discontovoet. Dat houdt in: verrekening van toekomstige waardeveranderingen. Hoe dat precies gedaan zou moeten worden is onderwerp van discussie onder zorgeconometristen; zie blz. 23 van dit document . Echter, die verrekening zal geen grote effecten hebben op de resulterende totaalbedragen en kan ook later gedaan worden; zie ook de laatste zin van de genoemde bladzijde daarover.

5. Verrekening van medicijntoedieningskosten

Indien medicijnen alleen intramuraal toegediend kunnen worden dienen de kosten daarvan verdisconteerd te worden. De overige gerelateerde behandelkosten, zoals eventueel blijvend benodigde fysiotherapie bij gebruik van reumamedicijnen, zijn al verdisconteerd middels de KvL-verbetering. Immers, zouden de medicijnen alle reumasymptomen wegnemen, dan is fysiotherapie niet meer nodig.

Epiloog en aanvullende verzekering

De situatie wordt nijpend

De situatie rond de dure medicijnen wordt nijpend. Na aanvankelijke onderlinge onenigheid daarover hebben Zorgverzekeraars Nederland, de Vereniging van Nederlandse Ziekenhuizen en de Nederlandse Federatie van Universitair-Medische Centra een gezamenlijke brandbrief gestuurd aan de minister. Daarin doen ze de volgende voorstellen:

De minister heeft daarop geantwoord dat ze het beleid niet op korte termijn zal veranderen en dat ze de ziekenhuizen houdt aan de afspraak van maximaal 1% uitgavengroei per jaar. Het ministerie van VWS voert onderhandelingen met de PhFI over de prijzen van medicijnen, maar die leiden kennelijk niet tot de benodigde prijsverlaging. Anders zou de minister anders hebben geantwoord.

De minister heeft wellicht valide redenen om vast te houden aan de 1%, maar het debat over de grenzen van wat goede zorg mag kosten mag niet uit de weg gegaan worden.

De politiek is aan zet

Dat debat dient inderdaad gevoerd te worden. Er van uitgaande dat de bovenstaande formule op zich op instemming zal kunnen rekenen, zal het daarbij voornamelijk moeten gaan over de vraag wat een QALY mag kosten.

Daar hoeft pas een exact bedrag voor vastgesteld te worden op het moment dat duidelijk is wat de consequenties ervan zijn voor de curatieve zorgkosten c.q. de verzekeringspremie. Maar het principe van een QALY-bedrag zou wel moeten worden geaccordeerd door het parlement. Het parlement is dus aan zet, waarbij de minister de voorzet zou moeten geven.

Zorgverzekeraars- en managementkosten

Men zal t.a.v. de brandbriefschrijvende partijen wellicht willen stellen dat het systeem van multipele (semi)private zorgverzekeraars (ook) onnodig veel geld kost. Dat is op zich een logische gedachtegang, en er zijn zelfs meerdere redenen waarom Nederland (weer) een single, publieke zorverzekeraar zou moeten krijgen.

Echter, met zo'n zorgverzekeraar zal het genoemde debat nog steeds gevoerd moeten worden. Anders zullen de verzekeringspremies nog steeds onnodig hoog blijven of worden. Hetzelfde geldt t.a.v. de ziekenhuismanagementkosten.

Men zou zich daardoor dus niet moeten laten afleiden en die discussies op een ander moment moeten voeren. Voor dit moment zou de discussie, gezien de enorme winsten die de PhFI maakt, moeten gaan over vergoedingsregulering — het afstemmen van de vergoeding van een behandeling op de werkzaamheid en bijwerkingen, de ziektelast van de aandoening en de mate van vóórkomen ervan.

Waarvoor zoals gesteld het accorderen van het principe van een QALY-bedrag onmisbaar is. Waarna, als de consequenties van de diverse QALY-bedragen op de zorgkosten c.q. verzekeringspremie duidelijk zijn, de hoogte ervan vastgesteld kan worden.

Aanvullende verzekeringsoptie

Afhankelijk van de hoogte van het QALY-bedrag zullen er mensen zijn die méér willen en daar ook een hogere verzekeringspremie voor over hebben. Dat kan ook, door een extra optie in de aanvullende verzekering (AV) te creëren.

De meeste werkbare methode is dan dat met zo'n AV-optie het QALY-bedrag individueel verhoogd wordt. Door voor elk jaar dat die aanvullende premie is betaald het QALY-bedrag iets te verhogen en die verhoging permanent te laten zijn, kan men ook rechten opbouwen als men tijdelijk de AV heeft moeten opschorten.

Mensen die nog geen tijd hebben gehad om zulke rechten op te bouwen kunnen die rechten dan met terugwerkende kracht kopen door een AV-premiebedrag ineens te betalen, ter hoogte van wat men de voorgaande jaren zou hebben moeten betalen.

Dat is echter alleen maar van toepassing nadat de politiek een QALY-bedrag heeft vastgesteld. Dat moet dus eerst gebeuren, te beginnen met het parlementair accorderen van het principe van een QALY-bedrag.

Referenties

  1. Schellekens, H. Luchtspiegelingen in het kankeronderzoek. FD 23 apr 2012.
  2. NCFS. Richtlijn diagnostiek en behandeling van Cystic Fibrosis 2008 (volledige tekst ).
  3. Liou TG, Adler FR, Cox DR, Cahill BC. Lung transplantation and survival in children with cystic fibrosis. N Engl J Med 2007;357(21):2143-52 (volledige tekst ).
  4. College voor Zorgverzekeringen. Advies alglucosidase alfa (Myozyme®) bij de indicatie ‘ziekte van Pompe’. Diemen 2012 (volledige tekst ).
  5. College voor Zorgverzekeringen. Vraagstelling doelmatigheidstoets eculizumab (Soliris®) voor patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Diemen 2008 (volledige tekst ).
  6. Olsthoorn S, Willems L. Zeg maar welke patiëntengroepen we moeten weigeren. FD 6 dec 2014.
  7. Argos. Uniek wetenschappelijk project om goedkope medicijnen te produceren. NPO 13 dec 2014 (audiobestand ).
  8. Gagnon M-A, Lexchin J. The Cost of Pushing Pills: A New Estimate of Pharmaceutical Promotion Expenditures in the United States. PLoS Med 2008; 5(1):e1. doi:10.1371­/­journal.pmed.0050001 (volledige tekst ).
  9. Raad voor de Volksgezondheid en Zorg. Zinnige en duurzame zorg. Den Haag 2006 (volledige tekst ).

Versiehistorie (laatste vijf versies; meer)

* https://www.skipr.nl/actueel/id30177-farmaceuten-behalen-hoogste-bedrijfsresultaat.html (cijfers 2015). * http://www.nu.nl/gezondheid/4227353/kosten-dure-geneesmiddelen-stijgen-snel.html * http://www.medicalfacts.nl/2016/03/21/patient-spierziekte-vindt-eigen-kwaliteit-leven-goed/ * http://www.nu.nl/binnenland/4167861/recordbedrag-boetes-vanwege-verboden-reclame-farmaceuten.html * College voor Zorgverzekeringen. Het pakketprincipe kosteneffectiviteit. Diemen 2010 (volledige tekst nieuw tabblad). * http://nos.nl/artikel/400207-advies-stop-met-dure-medicijnen.html * http://nos.nl/artikel/2035836-kankerpatienten-dupe-van-prijs-medicijnen.html *

Eventuele honderste versie-updates worden niet gespecificeerd; zie voor meer informatie Introductie. De woordafbreking op deze site is geautomatiseerd. Dat systeem heeft echter beperkingen en varieert met de ingestelde lettergrootte. Reacties zijn welkom op . Voor verdere contactinformatie zie Colofon/contact/CV. Deze site is gecreëerd door Frank Conijn.